La Atrofia Muscular Espinal (AME) es una patología muy individualista que afecta a cada persona, incluso dentro de un mismo tipo -existen hasta 4 tipos-, de un modo diferente en su manifestación en cuanto a la sintomatología. Es una enfermedad genética donde los músculos son víctimas inocentes del verdadero origen del problema: el gen SMN. Este produce afectación en las neuronas motoras de la médula espinal provocando la incorrecta transmisión del impulso nervioso a los músculos, derivando en que éstos acaben presentando una atrofia progresiva.

Pues bien, recientemente se ha autorizado por parte del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) la comercialización del que sería el primer medicamento en Europa centrado en paralizar un deterioro progresivo y, además, con opciones de aportar mejoras notables respecto a la situación previa a la toma de tal medicamento.

En EEUU ya son varios los pacientes que lo han probado y los resultados nos esperanza a todos los afectados tras la noticia de esta autorización en nuestro continente. Destacar, también, la relevancia que supone que dicho medicamento esté indicado para cualquier persona con AME, independientemente de su tipo y afectación.

Este medicamento desarrollado por Ionis Pharmaceuticals Inc. y Biogen Inc., denominado Nusinersen, es un oligonucleótido antisentido diseñado para incidir en el gen SMN2 aumentando la cantidad de proteína SMN funcional producida.

Su acceso en España va a estar dependiendo los próximos meses de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS), y de la posterior negociación de precio-reembolso de la mano del Comité Interministerial de Fijación de Precios.

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Todo esto, contando con que, en base a esta autorización otorgada, la Comisión Europea conceda la licencia definitiva en un plazo no superior a 3 meses.

Desde FundAME ya se está trabajando para que se reduzca al mínimo la espera y los precios para este acceso al medicamento y que, así, todos los afectados de Atrofia Muscular Espinal del estado español podamos permitirnos adquirirlo y cuanto antes. No obstante, es vital que tanto afectados, como familias, como doctores, como fisioterapeutas, como científicos, etc.

Trabajemos en conjunto y asistamos a todos los eventos, jornadas y charlas que se organicen para hacer propuestas, fusionar informaciones y colaborar los unos con los otros en dirección a un mismo objetivo: que no se estanque la investigación, que sigan surgiendo soluciones fructíferas y, sobre todo, que año tras año la calidad de vida de todo afectado sea mejorada. #Enfermedades raras #Medicina #Salud