Un equipo de Científicos ha estado estudiando una enfermedad llamada atrofia muscular espinal (SMA), que afecta a los niños recién nacidos. Los científicos inventaron un compuesto que dificulta el daño causado por SMA.

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad que se dirige a las neuronas de los recién nacidos, especialmente a las neuronas motoras . Las neuronas motoras son las células que son responsables de cada movimiento que hacemos, desde caminar y hablar hasta respirar y parpadear, lo hacen enviando y recibiendo mensajes eléctricos del cerebro. Cuando SMA afecta a un niño, dificulta la formación de músculos y el niño no puede hacer movimientos normales.

En algunos casos, puede conducir a la muerte.

Un promedio de 1 de cada 50 personas se ven afectadas.

Causa principal

La SMA es causada por un gen que no está funcionando adecuadamente, lo que a su vez causa la falta de producción de un tipo específico de proteína llamada supervivencia de la neurona motora (SMN). Cuando no se produce la proteína SMN, las células musculares dejan de funcionar y eventualmente mueren, y no se reproducen más células. Muchos científicos han estado tratando de reparar el gen arruinado, pero se ha obtenido poco éxito en la curación de la enfermedad.

Ahora, un equipo de científicos de Harvard ha abordado el problema desde una posición diferente. En lugar de tratar de reparar el gen, se les ocurrió un compuesto químico que regula la formación y estabilidad de las proteínas SMN, lo que permite el crecimiento de las células musculares en todo el cuerpo.

Sus hallazgos fueron exitosos tanto en ratones como en neuronas humanas.

La investigación fue publicada en la revista Celda.

Guardando las celdas

La investigación fue dirigida por Lee Rubin, miembro principal de la facultad de HSCI y autor principal. Rubin y su equipo crean modelos de enfermedades neurológicas mediante el uso de un tipo específico de células madre llamadas células madre pura potentes inducidas (células iPS), y estos modelos las ayudan a estudiar las neuronas motoras y cómo la enfermedad de SMA las afecta.

Los investigadores encontraron antes que las neuronas motoras, cuando se ven afectadas por SMA, enfrentan una situación similar a las neuronas afectadas por otra enfermedad llamada esclerosis lateral amiotrofia (ELA).

El descubrimiento principal y más importante fue que el equipo descubrió que, dentro de los pacientes afectados por SMA y ALS, las neuronas motoras producían diferentes cantidades de proteínas SMN, y las neuronas que producían más de estas proteínas tenían una vida más larga.

Los investigadores se dieron cuenta de que la producción de la proteína SMN es esencial para la supervivencia de todas las neuronas motoras.

En consecuencia, los investigadores inventaron un compuesto para salvar la producción de la SMN, que según los investigadores, los ratones que tenían la enfermedad de SMA mejoraron dramáticamente cuando fueron alimentados con el compuesto.

"Este proceso apunta a una dirección terapéutica inexplorada que podría beneficiar a los pacientes no de una, sino de dos enfermedades separadas", dijo Rubin.

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