Los cánceres cerebrales comunes en Niños, como el meduloblastoma, han sido notoriamente difíciles de tratar terapéuticamente, con intervenciones tradicionales que dependen de técnicas quirúrgicas ineficientes para eliminar la mayor parte del tejido canceroso. Sin embargo, ahora, los nuevos datos procedentes del Centro de Cáncer Lineberger Comprehensive de la Universidad de Carolina del Norte (UNC) y de la Facultad de Farmacia UNC Eshelman pueden conducir a una forma más efectiva de tratar estos tumores agresivos. Los hallazgos del nuevo estudio demuestra cómo las células madre cazadoras de Cáncer pueden rastrear y administrar un medicamento que destruye las células del meduloblastoma que se esconden después de la cirugía.

El Doctor Hingtgen

En estudios previos, el Dr. Hingtgen y sus compañeros demostraron que podían revertir las células de la piel en células madre que cazan y administran medicamentos que matan al glioblastoma, el tumor cerebral maligno más mortal en los adultos. Ahora, en este nuevo estudio, los investigadores informaron que podrían reducir los tumores en los modelos de meduloblastoma, extendiendo la vida de los roedores. El estudio es un paso necesario para desarrollar ensayos clínicos que verifiquen si el enfoque funciona para los niños.

Los investigadores creen que este enfoque es prometedor para reducir los efectos secundarios y ayudar a más niños con meduloblastoma. Más del 70% de los pacientes con la enfermedad de riesgo promedio viven cinco años con el tratamiento estándar, pero no todos los pacientes responden, y el tratamiento puede causar efectos secundarios neurológicos y del desarrollo duraderos.

"Los niños con meduloblastoma reciben quimioterapia y radiación, que pueden ser muy tóxicos para el cerebro en desarrollo", señala el Dr. Hingtgen. "Si pudiéramos utilizar esta estrategia para eliminar o reducir la cantidad de quimioterapia o radiación que reciben los pacientes, podría haber beneficios de calidad de vida".

Curiosamente, los investigadores mostraron la capacidad natural de las células madre para albergar los tumores y comenzaron a estudiarlos como una forma de administrar medicamentos a los tumores y limitar la toxicidad para el resto del cuerpo.

Su tecnología es una extensión de un descubrimiento que les valió a los investigadores un Premio Nobel en 2012 y mostró que podían transformar las células de la piel en células madre.

La investigación que les valió ganar el Nobel

El equipo de investigación comenzó reprogramando células de la piel en células madre, y luego las manipuló genéticamente para fabricar una sustancia que se vuelve tóxica para otras células cuando se expone a otro medicamento, llamado "pro-fármaco".

La inserción de las células madre que transportan el fármaco en el cerebro de los modelos de laboratorio después de la cirugía disminuyó el tamaño de los tumores en 15 veces y la supervivencia mediana en los ratones en un 133%. Usando células madre humanas, prolongaron la vida de los ratones en un 123%.

Sorprendentemente, los investigadores también desarrollaron un modelo de laboratorio de meduloblastoma que les permitió simular la forma en que actualmente se brinda la atención estándar: cirugía seguida de terapia farmacológica. Usando este modelo, descubrieron que después de extirpar quirúrgicamente un tumor, las células cancerosas que quedaban crecían más rápido.

Los investigadores observaron que existe la necesidad de tratamientos novedosos de meduloblastomas que hayan regresado, o recurrido, así como para tratamientos que son menos tóxicos en general.

La capacidad de utilizar las propias células de un paciente para dirigir el tumor directamente sería "el santo grial" de la terapia, los investigadores creen que podría ser prometedor para otros tipos de cáncer cerebral raros, y algunas veces fatales, que también ocurren en los niños.