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En Estados Unidos, un grupo de científicos está estudiando la forma de modificar el ADN de las personas para poder curar enfermedades que hasta fecha de hoy no podían curarse. Un ejemplo de este tipo de enfermedades sería la hemofilia aunque el experimento lo han empezado a hacer con un paciente que padece de síndrome de Hunter.

Los científicos confirman haber probado por primera vez de modificar los genes de una persona directamente desde su cuerpo, y que los cambios sean permanentes en el ADN de este paciente. El objetivo principal de este experimento ha sido el de curar un trastorno metabólico raro que padece Brian Madeux, de 44 años.

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Brian padece síndrome de Hunter. Por ahora se ha hecho el experimento pero no será hasta dentro de 3 meses que se sabrá si el tratamiento ha tenido éxito o no. En caso positivo se usará esta técnica para detectar y tratar otras enfermedades, incluida la hemofilia.

El experimento se llevó a cabo este lunes en Oakland (California). La técnica utilizada es diferente de la que conocíamos hasta ahora, la técnica de Crispr. Un sistema de "corta y pega" del ADN introducido [VIDEO]. En Madeux se ha experimentado un sistema llamado "nucleasa (proteínas) de dedos de zinc". Son tijeras moleculares que buscan y cortan una pieza específica de ADN.

Las instrucciones para poder intervenir en el ADN se ponen en un virus que se altera para que no cause infecciones y que así pueda llevar la información a las células.

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Se hacen millones de copias de este virus con la información y se introducen por vía de un gotero. El virus viaja al hígado, donde las células usan las instrucciones para construir los "dedos de zinc" y preparar el gen corrector. Los dedos cortan el ADN, permitiendo que el nuevo gen pueda inserirse.

Esto hace que la célula produzca la enzima que falta en el paciente. Solo el 1% de las células hepáticas tienen que ser corregidas para tratar con éxito la enfermedad, dijo el jefe del equipo que cura a Madeux, el Dr. Paul Harmatz del Hospital de Oakland. "Quiero asumir este riesgo", dijo el paciente. "Espero que nos ayude a mí y a los demás".

El síndrome de Hunter afecta a menos de 10,000 personas en todo el mundo. La mayoría de las personas muere muy joven. Quienes lo sufren carecen de un gen que produce una enzima que descompone algunos carbohidratos. Los pacientes padecen frecuentes resfriados, otitis, parálisis facial, pérdida de la audición, problemas del corazón, del sistema respiratorio y del digestivo, enfermedades de la piel y de los ojos, problemas de huesos y articulaciones, trastornos del cerebro...

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Hasta el momento, se estaban modificando células de ADN individuales en el laboratorio, que luego se inyectaban en los pacientes. Pero estas técnicas solo se pueden usar para algunas enfermedades, y a veces son de corta duración o no permiten que el gen se inserte en el punto deseado. Si esta nueva técnica funciona, será como enviar un microcirujano dentro del cuerpo que inserte el gen exactamente donde debería ir y de forma permanente, para siempre.

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