Sin precedentes. Así es el nuevo tratamiento que desde hace meses está cambiando la vida de aquellos que padecen #atrofia muscular espinal (AME).

¿En qué consiste esta enfermedad?

Hasta hace poco, no existía ningún medicamento específico para tratar esta dolencia que forma parte del listado de “enfermedades raras”. Se trata de una enfermedad neurodegenerativa de origen genético que produce el progresivo debilitamiento de los músculos.

Las consecuencias son graves ya que la mayoría de los que la sufren no logran superar los dos años de edad, siendo esta una de las principales causas genéticas de muerte en bebés. Por lo que el nuevo medicamento, Spinraza, resulta un milagro para aquellos que hasta ahora se encontraban en un callejón sin salida.

Muchos de los padres que tuvieron que escuchar el diagnóstico de sus hijos con esta enfermedad, coinciden en que fue un antes y un después en sus vidas. Muchos no habían escuchado hablar de AME hasta ese momento, por lo que no conocían sus consecuencias. Y hasta hace poco, aquellos padres también tenían que enfrentar el hecho de que no hubiera ninguna cura.

La AME en España

La AME recobró visibilidad en España con el caso de Tiago, el pequeño que días después de cumplir los tres años, se convirtió en el primer español en someterse a un tratamiento contra su enfermedad. Spinraza, así se llama el medicamento desarrollado por la multinacional norteamericana Biogen, se trata del primer y único tratamiento disponible que permite revertir los efectos de la AME.

Las pruebas demostraron que además, produce mejoras en la las habilidades motoras de los pacientes y permite frenar el proceso degenerativo.

Seguramente, el desarrollo de este medicamento es el milagro que muchos estaban esperando. Mientras en Estados Unidos los pacientes pueden acceder al medicamento sin demoras, en España todavía hay que enfrentarse a una serie de trámites y esperas, antes de lograrlo.

Meses atrás, la Comisión Europea le dio el visto bueno a la comercialización de Spinraza. Aunque esto no significa que los españoles puedan tener acceso a él en el corto plazo. A partir de su autorización, se inició un nuevo paso: el de fijar el precio de compra y de reembolso. Es decir, que se deberá determinar el monto por el cual sanidad pública subvencionará el medicamento.

El proceso de fijación de precio y reembolso puede llegar a tardar hasta un año. Un tiempo que para muchos, resulta una eternidad. Actualmente, alrededor de 10.000 pacientes en Europa padecen AME. Cada uno de ellos, aguarda la comercialización de este remedio, aunque eso dependerá de la eficacia del Ministerio de Sanidad a la hora de determinar el precio.

Dicen que el tiempo es oro y en este caso, el tiempo es vida. Para muchos, el medicamento representa la posibilidad de seguir viviendo. Por lo que, cada día que pasa sin que se comercialice el medicamento en España, significa una oportunidad menos. Las #Enfermedades mortales no entienden de burocracia ni de procesos eternos que atentan contra la esperanza de una persona de seguir viviendo. Es por eso que las autoridades españolas deben demostrar su capacidad de actuar, siguiendo el ejemplo de Italia, donde el tratamiento fue incorporado bajo el programa de salud nacional.

Mientras las autoridades retrasan el proceso, enredándose en trámites y cuestiones administrativas, otros actores dan un paso adelante y se hacen cargo de la situación. En esta línea, la empresa que desarrolló Spinraza, patrocinó un programa de acceso ampliado, permitiendo que los pacientes puedan acceder al medicamento sin costo alguno. A través de dicho programa, más de 350 niños de 17 países europeos, lograron acceder al tratamiento.

Spinraza es la fuente para que el AME desaparezca

El acceso a este medicamento puede cambiarle la vida a todas aquellas personas que padecen la enfermedad. Spinraza no sólo significa un gran avance desde el punto de vista científico, sino también una salvación para aquellos que creían que su condición no tenía cura.

Sin embargo, muchos siguen sufriendo sabiendo que existe una solución pero que no pueden acceder a ella. Revertir esta situación, dependerá de la capacidad de negociación de las autoridades y de sus esfuerzos por priorizar la salud de los pacientes, por encima del proceso engorroso.

Los pacientes no cuentan con tiempo, por lo que se debe actuar con rapidez. España debe demostrar que su sistema de salud es lo suficientemente fuerte como para garantizar un acceso equitativo a los medicamentos, a todos sus ciudadanos. La burocracia no puede anteponerse a la vida de las personas. Es la responsabilidad de las autoridades españolas y europeas, priorizar el derecho a vivir de todas aquellas personas con atrofia muscular espinal.