Los primeros humanos modificados genéticamente podrían ser una realidad en el plazo de dos años después de que la compañía de biotecnología estadounidense haya anunciado sus planes para comenzar la realización de las primeras pruebas con una técnica revolucionaria. Anuncian que Editas Medicine será la primera empresa en el mundo capaz de modificar la información genética para curar a los pacientes que sufren amaurosis congénita de Lebel (LCA).

Este grave trastorno, que afecta al funcionamiento correcto de la retina desde el nacimiento hasta los primeros meses de vida, deriva en ceguera total en el 20% de los casos.

Esta extraña enfermedad congénita está causada por alteraciones en un gen responsable de la creación de una proteína esencial para la visión.

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Los científicos de Editas Medicine creen que pueden modificar estas alteraciones con una revolucionaria técnica llamada CRISPR.

La Directora general de la compañía, Katrine Bosley, declaró en una conferencia que esperan comenzar las pruebas en pacientes ciegos en 2017. Sería la primera vez que este tipo de tecnología se usa con humanos. La manipulación genética está prohibida en #Estados Unidos de modo que la compañía necesitaría un permiso especial de las autoridades.

Las siglas CRISPR (Clustered, Regularly Interspaced, Short Palindromic Repeat), son utilizadas para identificar un mecanismo de defensa natural usado por las bacterias. Las bacterias portan en su ADN muestras de código genético pertenecientes a virus, de forma que los puedan identificar cuando advierten su presencia. Cuando detectan un virus, liberan una enzima que lo ataca eliminando esa parte del código.

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Los científicos han conseguido reproducir en el laboratorio este mecanismo de las bacterias para usarlo como si fueran unas tijeras moleculares que eliminan las partes del ADN que han sufrido mutaciones.

A pesar de algunas críticas recibidas y del gran debate que abre esta noticia acerca de la manipulación genética, en caso de tener éxito, podría emplearse también en la curación de otras enfermedades hereditarias. #Investigación científica #Medicina